基因组编辑治疗血友病

　　研究人员史无前例地应用了一种编辑基因组的精确方法来修正活体动物的遗传缺陷。 在这个实验中，研究人员对血友病小鼠进行治疗，替换了一种叫做人类第九凝血因子（human factor 9）的凝血蛋白。治疗之后，小鼠可以产生足够多蛋白质使血液正常凝结。

　　这项基因组编辑技术依赖于一类叫做锌指蛋白（zinc fingers）的蛋白质，它们可以结合到DNA的特定片段上调节附近基因。通过对不同锌指蛋白进行工程改造并将它们依附在一个基因剪切酶上，研究人员发明了精确的编辑工具，可以剪断基因组某个特定片段并插入进去一个新基因。研究人员希望这项技术会有助于解决现有基因治疗方法中的主要问题之一：基因会随机插入基因组。那样就会扰乱重要基因，有些情况下会引起白血病。

　　据《纽约时报》（ New York Times）报导，

　　[费城儿童医院（The Children's Hospital of Philadelphia）血液学家、基因疗法专家凯瑟琳·海（Katherine High）说，既然已经有一种合适的血友病疗法了，那么对这项技术进行人体实验还太早。她打算在狗中进行实验，狗是血友病新疗法的一个标准模型。这项技术一个可能的问题是，锌指蛋白有时会在非预计目标位点进行剪切。]

　　患者获得在实验室培养生长的血管移植

　　波兰的三个透析病人成功移植了从上皮培养细胞生长发育而来的血管。这种工程改造血管有一英尺长，近五毫米宽，可以作为分流器为要透析的血液提供通道。众所周知，用患者自身血管或合成材料制造的分流器往往会失效——据美国心脏学会（American Heart Association）发布的消息说:

　　[在移植之后八个月的后续检查中，没有病人对移植出现免疫反应，并且血管经受住了透析要求的高压力和高频率穿刺。

　　研究人员先前已证明，单独使用从患者自身上皮细胞发育而来的血管在3年时间里将分流并发症发生率降低了2.4倍。使用现成的血管可以省下为每位患者定制合适血管所需的费用和数月时间，这样可以让这项技术广泛应用变得可行.。]

　　细胞移植组织工程公司（Cytograft Tissue Engineering）制造的这种血管为那些源于患者自身细胞的血管提供了一个更廉价的替代品。“这种血管从一个总供体制造而来，可以现成使用，大幅降低了成本，”估计在6千到1万美元，细胞移植组织工程公司首席执行官托德·麦考利斯特（Todd McAllister）告诉美联社（ Associated Press）。这种移植还有潜力应用于下肢分流术以在病变动脉周围引流血液，应用于修复儿童患者的先天性心脏缺陷，还能应用于修复士兵受损动脉，否则他们可能会失去肢体，麦考利斯特说。

　　一种肺结核疫苗可改善Ⅰ型糖尿病

　　对严重Ⅰ型糖尿病患者所进行的一项小型临床实验表明，一种作为疫苗抵抗肺结核的非专利药物卡介苗（bacillus Calmette-Guerin，BCG）可以逆转病情，至少是暂时性地逆转病情。

　　“我们发现，即使低剂量的卡介苗也可以暂时地逆转患者的Ⅰ型糖尿病，”马萨诸塞州综合医院免疫生物学实验室（Massachusetts General Hospital Immunobiology Laboratory）主任丹尼斯·佛斯特曼（Denise Faustman）在医院公布的消息中说，“这项研究的关键因素之一就是，我们发明了一种方法来检测自反应性T细胞的死亡，此细胞会破坏胰腺产生胰岛素的功能。我们不仅可以观察和检测这些以自身为目标的免疫细胞的死亡，还可以看到胰岛素生成恢复的证据，即使在患有十多年的Ⅰ型糖尿病患者中亦如此。”

　　据新闻稿称，

　　[众所周知，卡介苗可以提高免疫调节剂肿瘤坏死因子（tumor necrosis factor ，TNF)的水平。佛斯特曼实验室先前的研究表明，此因子可以暂时性地消除人类和小鼠中导致Ⅰ型糖尿病的异常白细胞。

　　多数接受卡介苗治疗的受试者显示出自反应性T细胞死亡的增加和保护性调节T细胞水平的上升。在接受卡介苗治疗的患者身上可以观察到，C肽水平显示出暂时性但在统计上意义重大的上升，这表明胰岛素生产的恢复。出人意料的是，在参加完此研究之后，一名接受安慰剂的患者也出现了相同反应，他碰巧受到了易普斯坦—巴尔病毒（Epstein-Barr virus）的感染，而此病毒会诱导肿瘤坏死因子的表达。]

　　这项研究公布于本周一在圣地亚哥举办的美国糖尿病协会（American Diabetes Association）的科学会议上。